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糖皮质激素治疗是免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的标准初始治疗。尽管初始缓解率为 60% 至 80%，但只有 30% 至 50% 的成人在停药后有持续反应。二线选择是脾切除术、血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)、利妥昔单抗和静脉注射免疫球蛋白。三线治疗包括混合免疫抑制药物（例如硫唑嘌呤、环孢素等）。最近国际指南提出了一种治疗算法，将 TPO-RAs 和脾切除术分别作为二线和三线，确认脾切除术仅在紧急情况下作为二线选择。在这里，我们介绍了艾曲波帕作为二线治疗的单中心观察性回顾性研究。自 2003 年以来，我们评估了 48 名成人原发性慢性 ITP 患者。48 名患者中有 44 名接受了糖皮质激素的一线治疗。22 名 (61%) 患者需要二线治疗：18 名接受艾曲波帕，3 名接受第二疗程的类固醇治疗，1 名患者接受脾切除术。每位患者在开始艾曲波帕或接受脾切除术之前都接受了骨髓检查。艾曲波帕的总体反应率为 94%，CR 率为 76%，PR 为 23%；只有一名患者无反应，接受了脾切除术，并接受了利妥昔单抗、罗米司亭和环孢素的后续治疗，获得了 CR。一名患者在开始 TPO-RA 后约一个月出现自身免疫性全血细胞减少症，除艾曲波帕外，还接受了类固醇和利妥昔单抗，血细胞计数有所改善。中位随访 21.1 个月后（范围 0.4-64，7 个月) 16 名患者 (89%) 仍在接受治疗并保持反应。安全性方面，胃肠道副作用少见，级别低；只有一名患者在几周后因头晕而停用艾曲波帕。一名患者出现深静脉血栓复发，但未观察到严重出血并发症。我们的真实单中心经验证实了艾曲波帕作为慢性 ITP 患者二线治疗的有效性和安全性。
